Un investimento lungo 19 milioni che porta i suoi frutti

Una storia di speranza arriva da un reparto dell‘Istituto San Raffaele di Milano. Una storia che ha avuto bisogno di 19 milioni di euro durante la fase di sperimentazione, la pazienza ed il lavoro costante di ricercatori ed equipe mediche specializzate, il sostegno delle donazioni di Telethon, il coraggio delle famiglie, il sostegno di quei piccoli angeli che non ce l’hanno fatta e di altri piccoli angeli che grazie alle cure, possono continuare a contare i giorni che gli sono stati nuovamente concessi.

La sindrome di Wiskott-Aldrich è una delle più temibili, rara e letale, tiene basso il livello di piastrine e di globuli bianchi, non permette neanche una buona densità del sangue ed è direttamente legata al midollo spinale. Solo pochi sono stati scelti come possibili destinatari di una cura sperimentale tanto rischiosa quanto dura, fatta di un trattamento di chemioterapia iniziale e di numerosi rischi.

L’idea vincente è stata tanto semplice, quanto innovativa ed ha già fatto scuola. Per potere innestare sin da subito nel paziente la proteina mancante al corretto funzionamento del processo ematico, si è sfruttato uno dei virus più invasivi tra quelli noti: quello dell’HIV. Partendo dalla sua capacità praticamente inarrestabile di penetrazione nelle cellule umane, il virus è stato adeguatamente trattato e reso innocuo ed è diventato un vettore naturale della proteina mancante, solitamente presente nel cromosoma X e che colpisce in maggior parte maschi in tenera età.

Questo virus dell’HIV trasformato si va ad innestare nel midollo osseo del paziente, ristabilendo il corretto processo di riproduzione di tutte le componenti presenti nel sangue. Lo stesso procedimento è stato usato per un’altra malattia rara, di tipo neuro-degenerativo e nel caso specifico, il vettore è stato innestato con successo nel tessuto nervoso centrale del paziente.

Per dare una misura dell’importanza della scoperta e del suo costo, basta pensare che il lavoro condotto dal San Raffaele è stato reso possibile da una spesa di 19 milioni di euro, tanti se paragonati ai nostri canoni, ma basta un attimo vedere cosa spende la Repubblica Italiana per rendersi conto che con un solo F-35  si possono finanziare ben 5 ricerche simili. Stando ai dati forniti nel 2011, i gruppi parlamentari costano 35,7 milioni di euro l’anno, mentre è ancora in ballo la possibilità di tagli per 1,5 miliardi di euro alla sanità per la legge di stabilità di quest’anno.

Per fare un conto, con questi tagli qualcosa come 79 ricerche simili a quella che ha permesso di salvare numerose vite umane ed aprire nuovi scenari per la cura di malattie rare. Alcuni investimenti portano risultati immediati, per altri bisogna avere più pazienza. L’importante, è avere piena coscienza di cosa si va a toccare.